投稿者: ジャズ製薬
Lennox-Gastaut症候群、Dravet症候群、結節性硬化症複合体などのまれな形態のてんかんを患う小児の発作を治療するためのカンナビジオール経口液、Epidiolexの安全性と有効性を評価する日本の第3相試験の結果を報告しました。
この試験では、発作頻度の大幅な減少という主な目標は達成できませんでしたが、他の領域では数値的な改善が見られました。重要なのは、新たな安全性の問題は見つからなかったことです。
「私たちは、900人以上の患者を対象とした5つの第3相臨床試験で確立されたエピディオレックスの全体的な臨床プロファイルに自信を持っています」とジャズ・ファーマシューティカルズの執行副社長兼研究開発グローバル責任者であるロブ・イアンノーネ医学博士、修士課程修了者は述べた。 「この試験の結果を含むEpidiolexglobalのデータ全体が、日本におけるプログラムの進歩をサポートすると信じています。当社は引き続き日本人患者のデータ収集を行っており、新薬申請（JNDA）の可能性に関して日本の規制当局と連携する予定です。私たちは、稀なてんかんを抱えて暮らす日本の患者にとって満たされていない大きなニーズを認識しており、この試験に関わった研究者、患者、介護者に感謝します。」
Epidiolex は、重度のてんかんに対する FDA 承認の唯一の処方 CBD 治療薬です。エピディオレックスは、2021年にジャズ・ファーマシューティカルズに買収されたGWファーマシューティカルズによって開発および製造されました。エピディオレックスは、レノックス・ガストー症候群およびドラベ症候群に関連する発作の治療薬として初めて承認されました。 2022年、エピディオレックスは結節性硬化症複合体に関連する発作の治療薬として承認された。
この試験は、1歳から18歳までの62人の小児を対象に、最長16週間の治療期間中に発作頻度がどの程度変化するかを測定することに焦点を当てている。この治療法がどの程度効果があるのか、また日本の子供と成人に対する安全性についてさらなるデータを収集するために、この治験は現在も継続中である。
プライスアクション
ジャズ・ファーマシューティカルズの株価は金曜日午前中に4.36％下落し、1株あたり109.55ドルで取引されている。
Reference : The Only FDA-Approved CBD Treatment For Severe Epilepsy Completes Key Phase 3 Trial In Japan Despite Missed Primary Goal
https://www.benzinga.com/markets/cannabis/24/08/40527455/the-only-fda-approved-cbd-treatment-for-severe-epilepsy-completes-key-phase-3-trial-in-japan-des
