投稿者: 製薬大手は先週、主力のカンナビノイド治療薬であるエピディオレックスが日本での第3相臨床試験に合格しなかったと発表した。
2019年、日本はGWファーマシューティカルズのエピディオレックス（2021年にジャズ・ファーマシューティカルズが72億ドルで買収）を、ドラベ症候群、レノックス・ガストー症候群、結節性硬化症複合体のてんかん患者を対象とした臨床試験として承認し、エピディオレックスの第3相臨床試験を2019年に承認した。日本は2022年12月からスタート。
これらの症状の補助治療としてのエピディオレックスの安全性と有効性を評価することを目的としたこの非盲検単群試験の「トップライン」結果は、8月22日にプレスリリースで発表されました。
同社によると、この試験は「日本の小児患者を対象としたベースラインと比較した、治療期間（最長16週間）中の適応症に関連する発作頻度の事前に指定された変化率」という主要有効性評価項目を満たしていなかったという。
それにもかかわらず、ジャズは、一次エンドポイントと二次エンドポイントの両方で「数値的な改善が観察された」と述べた。
現在 35 か国で承認されているエピディオレックスは、昨年も引き続き同社の最も好調な業績を上げた企業の 1 つであり、「大ヒット商品の可能性を実現する軌道に乗っている」と伝えられています。
2023 年を通じて、純製品売上高は 15% 増加して 8 億 4,550 万ドルとなり、これには第 4 四半期の前年比 16% 増加の 2 億 4,060 万ドルも含まれます。
日本への参入は、同社に、医療目的であっても大麻改革に関して最近まで最も保守的な市場の一つとなっていた市場において、ほぼ独占的な足がかりを与えることになるだろう。
現在、日本におけるエピディオレックスの将来は依然として不透明であるが、同社は国内での規制当局の承認を引き続き追求すると述べている。
「私たちは、900人を超える患者を対象とした5つの第3相臨床試験で確立されたEpidyolexの全体的な臨床プロファイルに自信を持っています。私たちは、この試験の結果を含むエピディオレックスの世界的なデータ全体が日本でのプログラムの進歩をサポートすると信じています」と、ジャズ・ファーマシューティカルズのエグゼクティブ・バイス・プレジデント兼研究開発グローバル責任者であるロブ・イアンノーネ医学博士、修士課程修了者は述べています。
「私たちは日本人患者のデータ収集を続けており、潜在的な新薬申請（JNDA）に関して日本の規制当局と連携する予定です。私たちは、稀なてんかんを抱えて暮らす日本の患者にとって満たされていない大きなニーズを認識しており、この試験に関わった研究者、患者、介護者に感謝します。」
Reference : Jazz Fails Phase 3 Trial in Japan, BAT Set to See Growth From Cannabis Investment, & DanCann Pharma Reports First Profit
https://businessofcannabis.com/jazz-fails-phase-3-trial-in-japan-bat-set-to-see-growth-from-cannabis-investment-dancann-pharma-reports-first-profit
